نخستین ژن‌درمانی بیماری متابولیک نادر ۱aبه تأیید FDA رسید در اشتیپ

روزنامه اشتیپ |سالم‌خبر: سازمان غذا و داروی آمریکا FDA برای نخستین‌بار یک ژن‌درمانی را برای درمان بیماری ذخیره گلیکوژن نوع ۱a تأیید کرد؛ اقدامی که می‌تواند نقطه عطفی در درمان یک بیماری ژنتیکی بسیار نادر باشد و وابستگی بیماران به رژیم سخت‌گیرانه نشاسته ذرت برای کنترل قند خون را کاهش دهد.

سالم خبر

نخستین ژن‌درمانی بیماری متابولیک نادر ۱aبه تأیید FDA رسید

نخستین ژن‌درمانی بیماری متابولیک نادر ۱aبه تأیید FDA رسید

سالم‌خبر: سازمان غذا و داروی آمریکا FDA برای نخستین‌بار یک ژن‌درمانی را برای درمان بیماری ذخیره گلیکوژن نوع ۱a تأیید کرد؛ اقدامی که می‌تواند نقطه عطفی در درمان یک بیماری ژنتیکی بسیار نادر باشد و وابستگی بیماران به رژیم سخت‌گیرانه نشاسته ذرت برای کنترل قند خون را کاهش دهد. به گزارش سالم‌خبر به نقل از رویترز، این درمان که توسط شرکت داروسازی اولتراژنیکسUltragenyx Pharmaceutical توسعه یافته با قیمت فهرستی ۲.۷ میلیون دلار به ازای هر بیمار عرضه خواهد شد. این بیماری که با نام GSDIa یا بیماری فون‌گیرکه نیز شناخته می‌شود، یک اختلال ارثی در متابولیسم کربوهیدرات است که در اثر نقص آنزیم مورد نیاز برای آزادسازی گلوکز از کبد ایجاد می‌شود. در نتیجه، بیماران در معرض افت‌های خطرناک قند خون قرار می‌گیرند و