FDA نخستین داروی درمان بیماری نادر بارت را تأیید کرد at AshTip Solution.

AshTip NewsLetter |سالم‌خبر: پس از سال‌ها انتظار، سازمان غذا و داروی آمریکا FDA سرانجام داروی Forzinity شرکت Stealth BioTherapeutics را برای درمان سندرم بسیار نادر بارت Barth تأیید کرد. این تأییدیه که در ۱۹ سپتامبر ۲۰۲۵ صادر شد، از مسیر «تأیید شتاب‌گرفته» (Accelerated Approval) به دست آمد و این

سالم خبر

FDA نخستین داروی درمان بیماری نادر بارت را تأیید کرد

FDA نخستین داروی درمان بیماری نادر بارت را تأیید کرد

سالم‌خبر: پس از سال‌ها انتظار، سازمان غذا و داروی آمریکا FDA سرانجام داروی Forzinity شرکت Stealth BioTherapeutics را برای درمان سندرم بسیار نادر بارت Barth تأیید کرد. این تأییدیه که در ۱۹ سپتامبر ۲۰۲۵ صادر شد، از مسیر «تأیید شتاب‌گرفته» (Accelerated Approval) به دست آمد و این دارو را به نخستین درمان رسمی این بیماری ژنتیکی تبدیل کرد. سندرم بارت یک اختلال نادر وابسته به کروموزوم X است که باعث ضعف شدید عضلات، به‌ویژه عضلات قلبی، می‌شود. نرخ مرگ‌ومیر در چهار سال نخست زندگی بسیار بالاست و اغلب بیماران بیش از چهار دهه عمر نمی‌کنند. داروی جدید، الامیپرتاید (elamipretide)، به صورت تزریق روزانه و برای بیماران با وزن حداقل ۲۷ کیلوگرم تجویز می‌شود.