محدودیت FDA برای ژن‌درمانی ۳ میلیون دلاری Skysona به‌دلیل خطر بالای سرطان خون at AshTip Solution.

AshTip NewsLetter |سالم‌خبر: سازمان غذا و داروی آمریکا FDA استفاده از ژن‌درمانی گران‌قیمت Skysona شرکت bluebird bio را به‌دلیل افزایش نگرانی‌ها از خطر بروز سرطان خون، محدود کرد. بر اساس تصمیم جدید، این درمان فقط برای بیمارانی مجاز است که فاقد اهداکننده سلول‌های بنیادی با تطابق کامل آنتی‌ژن لکوسیتی

سالم خبر

محدودیت FDA برای ژن‌درمانی ۳ میلیون دلاری Skysona به‌دلیل خطر بالای سرطان خون

محدودیت FDA برای ژن‌درمانی ۳ میلیون دلاری Skysona به‌دلیل خطر بالای سرطان خون

سالم‌خبر: سازمان غذا و داروی آمریکا FDA استفاده از ژن‌درمانی گران‌قیمت Skysona شرکت bluebird bio را به‌دلیل افزایش نگرانی‌ها از خطر بروز سرطان خون، محدود کرد. بر اساس تصمیم جدید، این درمان فقط برای بیمارانی مجاز است که فاقد اهداکننده سلول‌های بنیادی با تطابق کامل آنتی‌ژن لکوسیتی انسانی (HLA) هستند. به گزارش سالم‌‌خبر به نقل از فایرز فارما، Skysona یک درمان تک‌مرحله‌ای برای بیماری نادر و ارثی آدرنولوکودیستروفی مغزی (CALD) است؛ اختلالی که در آن تجمع اسیدهای چرب مضر در خون، غلاف میلین محافظ اعصاب را تخریب کرده و منجر به آسیب‌های عصبی شدید می‌شود. از زمان تأیید اولیه در سال ۲۰۲۲، خطر بروز بدخیمی‌های خونی شامل سندرم میلودیسپلاستیک و لوسمی میلوئید حاد به‌عنوان عارضه شناخته‌شده Skysona در قالب